Imatinib: the “magic bullet”

Autore: #AntonioCassarà



Oggi, con questa copertina del Time Magazine del 28 maggio 2001, voglio raccontarvi una storia a lieto fine, una di quelle in cui l’unione fa la forza. Mi riferisco al duro lavoro di migliaia di ricercatori i quali, anche inconsapevolmente, hanno contributo al raggiungimento di un risultato straordinario. Questo risultato si chiama Imatinib (o Glivec®, nome commerciale): è un farmaco ed è stato approvato dall’FDA nel 2001 per trattare la leucemia mieloide cronica (LMC). La LMC è una forma di leucemia, in cui i leucociti (globuli bianchi) della linea mieloide proliferano in maniera incontrollata. Prima dell’introduzione dell’imatinib, ricevere una diagnosi di LMC corrispondeva ad una condanna a morte. Le opzioni terapeutiche erano rappresentate dall’interferone, che dava importanti effetti collaterali (come se si avesse la peggior influenza), o dal trapianto di midollo osseo, riservato ai i più giovani, comunque non esente da rischi. L’imatinib ha rivoluzionato la prognosi di questa malattia, migliorando la sopravvivenza a 10 anni dal 30% all’85% circa, e facendo condurre ai pazienti una vita relativamente normale con pochi effetti indesiderati.


Ma perché l’imatinib funziona così bene e perché è stato una vera e propria rivoluzione? L’imatinib è l’emblema delle cosiddette “terapie a bersaglio molecolare” o targeted therapies, le quali mirano a bloccare in maniera selettiva l’evento molecolare responsabile della proliferazione tumorale, in modo che le cellule tumorali siano uccise per bene e che siano le uniche ad essere colpite. Diverso è invece il principio delle chemioterapie tradizionali, le quali uccidono tutte le cellule che proliferano tanto, buone o cattive che siano, con importanti effetti secondari: è un po’ come sparare alla cieca.


La terapia con imatinib, purtroppo, non è esente da resistenze, che possono manifestarsi dopo un primo periodo di remissione clinica. Sono stati già sviluppati dei farmaci di nuova generazione, che possono ovviare in parte a questo problema, ma la lotta alla resistenza di questi farmaci è la vera sfida del futuro. E tu, quali altri farmaci a bersaglio molecolare conosci?




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