L'FDA ha approvato il primo nuovo farmaco per l'Alzheimer
Aducanumab, sviluppato dalla società Biogen di Cambridge, nel Massachusetts, è il primo farmaco approvato che tenta di trattare una possibile causa della malattia neurodegenerativa, piuttosto che solo i sintomi. Dopo un’iniziale sensazione di vittoria contro la patologia, che affligge più di 35 milioni di persone in tutto il mondo, il dibattito scientifico si è acceso vivamente.
Lo scorso novembre, infatti, dieci degli undici membri del consiglio di esperti scientifici della FDA si erano espressi contro la sua autorizzazione, sostenendo che non ci fossero prove sufficienti della sua efficacia. La FDA ha comunque chiesto a Biogen di avviare nuovi test clinici molto ampi e come condizione per l'approvazione ci dovrà essere una sperimentazione "post-marketing" per confermare che il farmaco può migliorare la cognizione. L’azienda avrà fino a nove anni per completarla.
Il farmaco ha l’obiettivo di eliminare i grumi di una proteina nel cervello chiamata amiloide-β, che alcuni ricercatori ritengono sia la causa principale dell'Alzheimer. Questa teoria è nota come ipotesi dell'amiloide.
Prima dell'approvazione, la comunità di ricerca aveva iniziato a spostarsi verso altri bersagli farmacologici. Ad esempio, più di dieci farmaci candidati ora negli studi clinici sono progettati per eliminare un’altra proteina tossica dal cervello, chiamata tau, che si ritiene essere l’altra faccia della medaglia della degenerazione neuronale.
Aducanumab ha, inoltre, effetti collaterali non trascurabili. Circa il 40% dei partecipanti trattati nei due studi ha sviluppato gonfiore del cervello. La maggior parte delle persone non avrebbe alcun sintomo correlato al gonfiore, ma avrebbe bisogno di scansioni cerebrali regolari per evitare complicazioni pericolose, un peso per pazienti e sistemi sanitari.
Ogni anno le principali aziende farmaceutiche investono centinaia di milioni di euro per sviluppare e testare nuove molecole, alla ricerca dei candidati più promettenti per ottenere farmaci di nuova generazione davvero efficaci contro il morbo di Alzheimer. Nonostante le grandi risorse investite, negli ultimi 20 anni non sono emersi progressi… Cosa cambierà adesso?