Un paio di forbici molecolari

Autore: #MatildeBocci



CRISPR è una nuova tecnologia molecolare sulla bocca di tutti gli scienziati, ma di cosa si tratta?


Studiando il sistema immunitario di alcuni batteri è stato ideato il CRISPR/Cas9, una tecnica di editing genomico che consente di modificare il patrimonio genetico di un organismo.

Il sistema è relativamente semplice ed è formato da una piccola sequenza di RNA progettata per essere complementare al segmento di DNA interessato e riconosciuto in maniera specifica, e da un enzima, il Cas9, una “forbice” che taglia la doppia elica dove indicato dall’RNA guida.


Tagliando con le nostre forbici danneggiamo il DNA e la cellula cerca di ripararlo, ma può essere ingannata inserendo un segmento genico, simile a quello mancante solo nelle estremità, ma diverso all’interno, portando così un’informazione nuova nel genoma. È proprio come un “taglia e cuci” in cui inseriamo nuovi geni a nostra scelta, dove vogliamo.


Il CRISPR può essere usato dalla ricerca per creare modelli animali di malattie umane, grazie alla modifica di geni specifici oppure per identificarne la funzione patologica e fisiologica.

Inoltre, può essere una strategia promettente per la terapia di malattie umane correggendo mutazioni o inserendo nuovi geni, per esempio per malattie genetiche come la fibrosi cistica, cancro ed anche alcune malattie infettive. Ad esempio, nell’ultimo mese l’Università di Stanford ha applicato CRISPR sul virus dell’influenza e su SARS-CoV-2. La tecnica PAC-MAN (Prophylactic Antiviral CRISPR in huMAN cells) consente di tagliare un segmento dell’RNA del virus, bloccando così il suo ciclo vitale e uccidendolo definitivamente.


Tuttavia, l’applicazione sull’uomo ancora non è possibile sia per problemi tecnici, cioè veicolare il complesso nell’intero organismo, sia etici. La tecnica, infatti, non è ancora così precisa e non si conoscono gli effetti a lungo termine che potrebbe avere sull’uomo o addirittura su embrioni umani.


Le domande che sorgono sono: fino a che livello è corretto modificare il patrimonio genetico di un individuo? Nel futuro si perseguiranno solo gli scopi terapeutici o la società sarà programmata per essere perfetta?



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