La terapia genica

Autore: #LauraBallerio



La terapia genica, nata negli anni ‘80 a seguito del progresso della biologia molecolare e dell’ingegneria genetica, oggi ci permette di trattare malattie altrimenti senza cura.

Numerosi studi svolti in tutto il mondo promettono traguardi sempre più importanti: è sicuramente destinata ad avere un ruolo di primaria importanza nella medicina del futuro.


Di cosa si tratta?

La terapia genica è un trattamento finalizzato alla cura di malattie causate dall’alterazione di uno o più geni: l’obiettivo è quello di fornire all’organismo una copia corretta del gene difettoso o un altro gene che possa compensarne il malfunzionamento.

La procedura prevede l’introduzione del gene sano e funzionante all’interno della cellula malata attraverso un vettore, per esempio un virus reso innocuo in laboratorio.


A che punto siamo oggi?

Al momento, il bersaglio principale di questa terapia sono le malattie genetiche causate da mutazioni di un solo gene (definite monogeniche). In molti casi si tratta di malattie rare, altrimenti senza nessuna possibile cura.

Alcuni esempi sono l’emofilia (malattia del sangue che causa gravi emorragie), la distrofia della retina (condizione che spesso conduce a cecità) e la ADA-SCID, (malattia dei ‘’bambini bolla’’ costretti a vivere in ambiente sterile a causa del loro sistema immunitario compromesso).

Ma non solo malattie monogeniche: la terapia genica è una speranza anche nella lotta contro i tumori. Ad oggi è stata approvata la terapia CAR-T per la cura di alcune forme di leucemie e linfomi, che consiste nel modificare geneticamente i linfociti T del paziente cosi da renderli più efficaci nel contrastare il tumore.


E in futuro?

Le potenzialità della terapia genica sono enormi: ad oggi sono in corso trial clini che spaziano da malattie geniche come la fibrosi cistica o le talassemie alle malattie neurologiche come epilessia, Parkinson, Alzheimer a nuove applicazioni sui tumori, fino alle malattie infettive come l’HIV.

E voi, cosa ne pensare della terapia ‘’copia e incolla del DNA?"




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