Autore: #MatildeBocci
Non parliamo di fantascienza, ma dell’obiettivo che si propone la CAR-T CELL THERAPY, una terapia basata sull’ingegneria genetica, che consente di modificare le cellule del proprio sistema immunitario per renderle più ‘efficienti’.
La terapia al momento disponibile è finalizzata al trattamento di tumori delle cellule del sangue, come la leucemia linfoblastica acuta, molto frequente in età pediatrica, e alcune forme di linfoma non-Hodgkin. Questi tumori hanno spesso una progressione molto veloce con poche possibilità di recupero e la CAR-T ha consentito di ottenere un tasso di remissione globale dalla malattia dell’81% e una sopravvivenza libera da recidiva duratura al follow-up in oltre il 55% dei casi.
Ma come funziona esattamente?
I linfociti T sono le cellule del nostro sistema immunitario deputate al riconoscimento degli elementi estranei come le cellule tumorali. Spesso, però, quest’ultime cambiano delle loro caratteristiche in
modo da non poter essere più riconosciute ed eliminate per replicarsi indisturbate. La Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy (CAR-T) prevede l’isolamento dei linfociti T dal sangue prelevato dal paziente; questi vengono poi trasportati in un centro specializzato dove sono modificati geneticamente per
renderli capaci di riconoscere il tumore. I linfociti T del paziente riprogrammati e “migliorati” vengono infusi nuovamente nel sangue, pronti a combattere contro le cellule tumorali.
Il costo non è ovviamente banale, come anche la produzione che richiede strutture e personale altamente specializzato. In Italia è rimborsabile per determinate classi di persone con il metodo del ‘payment at results’, il quale prevede un pagamento a rate da parte del sistema sanitario nazionale
(SSN) solo in caso di successo della terapia. Infatti, il trattamento, pur risultando efficace in molti casi, non esclude effetti avversi anche gravi.
Le terapie geniche possono essere un investimento utile per il nostro SSN? Dicci la tua!